アメリカでの画期的新薬の登録

アメリカでの画期的新薬の登録

FDA、CDER, CBERは、新薬の2023年の登録状況；Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2023を発表した。

CDER
https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2023
CBER
2023 Biological License Application Approvals | FDA

2023年、FDA CDER は 55件 の新規医薬品を承認し、2022 年の 37件 を上回り、2018 年の 59件 に次いで 2 番目となりました。これらの新規医薬品のうち 47件 または 85.5% が標的療法であり、 より個別化された効果的な治療オプションが求められる傾向にある。 承認された画期的新薬は、26 件が低分子、8 件がモノクローナル抗体、4 件が二重特異性抗体、3 件が組換え融合タンパク質、4 件が低分子核酸医薬品 (2 件のアンチセンスオリゴヌクレオチド、1 件の RNA アプタマー、1 件の siRNA を含む)、および 2 件が合成医薬品であった。これらの新薬の標的は、キナーゼ、サイトカイン、酵素、受容体、イオンチャネル、プロテアソームなど、さまざまな生物学的プロセスに広がる。  承認された適応症に関しては、がんが依然として研究開発の主要な焦点であり、14件 の新しいがん治療法が全体の 29.7% を占めています。 免疫系疾患がそれに僅差で続き、8件の承認された治療法(17%)を占め、神経障害が7件の承認された治療法(14.9%)で3位にランクされた。 血液およびリンパ系の疾患、内分泌および代謝疾患、および感染症がそれぞれ 4 件 (8.5%) を占めた。ポンペ病や発作性睡眠時ヘモグロビン尿症などの希少疾患に対する標的治療薬が徐々に増加している。 これらの疾患には効果的な治療選択肢がないことが多く、患者への効果を改善するには標的療法の開発がきたいされている。 2023年の画期的新薬の承認では、特に標的療法に重点を置いて、医薬品開発の分野で大きな進歩が見られたこと。 

さらに、2023年には4つの画期的な核酸医薬品が承認され、遺伝子治療における重要な節目となった。 その中で、Qalsody (tofersen) は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の根本的な病因を標的とするように設計された最初の遺伝子治療として期待されている。 アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) である Tofersen は、SOD1 変異遺伝子によって生成される mRNA を特異的に標的にし、有毒な SOD1 タンパク質の生成を停止し、ALS の進行を遅らせる。 もう 1つの注目すべき ASO 療法である Wainua (eplantersen) は、遺伝性および非遺伝性アミロイドーシス多発性神経障害の両方の治療のため、TTR タンパク質の産生を阻害する目的で販売が承認されている。 この革新的なアプローチは、アンチセンス オリゴヌクレオチド リガンド カップリング (LICA) 技術を利用し、ASO 薬物を細胞表面の特定の受容体に結合するリガンド分子に結合させる。 さらに、Izervay (avacincaptad pegol) は、新規の補体 C5 タンパク質阻害剤であり、FDA に承認された 2 番目の RNA アプタマーで、 avacincaptad pegolの承認は、萎縮症 (GA) の分野における変革をもたらす可能性のある革新的医薬品の登録である。、Rivfloza (nedosiran) は、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) の治療用として世界で 2 番目の siRNA 薬として、2023 年 9 月に FDA によって承認された。 この最新の開発は、これまで難治性だった疾患の治療における遺伝子治療の効果が増大していることを示しており、衰弱性疾患に苦しむ患者に新たな希望をもたらしている。